SMA Bilim Konseyi toplantısından ‘ilaç’ kararı çıktı

SMA Bilim Konseyi, bugün Sağlık Bakanı Fahrettin Koca başkanlığında bir ortaya gelerek spinal müsküler atrofi (SMA) hastaları için ikinci ve üçüncü ilacın Türkiye’de hangi hasta kümesine kullanılacağını ele aldı. Toplantının ardından Bakan Koca, toplumsal medyadan yaptığı paylaşımda “SMA Bilim Heyetimiz toplandı. Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları kıymetli tedaviye erken başlanmasını sağladı. Bu sayede yükleme dozunu alanlar için 6 aylık sağ kalım %100. Artık iki ilaç tedavi rehberinde.” tabirlerine yer verdi.

Yayınlanan açıklamada şu sözlere yer verildi:

*Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık münasebetiyle hastalığın tip 1 formu görülen bebeklerin %90’ına yakınını 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. 2016 yılında Nusinersen etken unsurlu ilacın dünyada uygulanmaya başlanmasından sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan oluştu. Bu gelişmenin çabucak ardından ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek halde Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza fiyatsız olarak verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi fiyatsız olarak alıyor.

*İlk ilaç tedavisinin hastalarımıza ulaştırılmasının ve bilgilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen öteki ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Şuramız vasıtasıyla yakından takip edilmektedir. Bu bağlamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken unsurlu ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm bilgiler de izlenmektedir.

*Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlüğü gösterilememiştir. Bunlardan Risdiplam etken unsurlu ilacın ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafından tamamlanarak başvurusu yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon biçiminde oral yolla verme imkanı da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel datalar değerlendirilmiş, ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son evreye gelinmiştir. Bilim konseyimizce yapılan bugünkü toplantımızda ilacın ne halde hazırlanıp, hastalarımıza nasıl ulaştırılacağına kadar Sağlık Sistemimizin üzerine düşen tüm ayrıntılar titizlikle değerlendirilmiştir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandırmış olacağız. Bu ilacın aktifliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının güç olduğu hastalar için seçenek olarak sunulmasına karar verilmiştir. Ülke dataları arttıkça Bilim Şurası tarafından uygulama asılları yine gözden geçirilecektir.

*Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel bilgileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha evvel de tabir edildiği üzere, Bakanlığımız için temel olan Bilim Heyetlerimizin değerlendirmesi ve hastalarımızın küresel aktörlerin vereceği ziyanlardan korunmasıdır. Bu manada ismi geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel datalar, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda önemli çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletlerinde Ruhsatlandırılmasına temel teşkil eden deneyin sonuçlarında tutarsızlıklar görülerek bu bilgilerin yer aldığı bilimsel yayın çok itibarlı bir bilimsel mecmuadan kaldırılmak zorunda kalmıştır. Etkisiz olduğu açıkça bilinen teneffüs aygıtına bağımlı Tip1 ve kimi Tip 2 hastalar ile semptomları ilerlemiş çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanması kıymetine, yurt dışında kimi doktorlar tarafından aşikâr kimi ülkelerde ilaç uygulamaları yapılmaktadır. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA’lı bebeğin aktifliği bilinen bir tedaviyi aldığını ve yapılan SMA yardım kampanyalarının hiçbirisine Sağlık Bakanlığı olarak onay vermediğimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara yarar göstermediği bilinmektedir. Lakin semptom gösteren, hatta aygıta bağlı ve tedaviden hiçbir yarar görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapılmaktadır. Hatta onayımız dışında, bu tıp kampanyalarla yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve fayda görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza müracaat yapılan çok sayıda bebeğimiz mevcuttur.

*Tüm bu tabloya karşın hastalarımıza ek bir yarar sağlayabileceği ihtimalini göz arkası etmemek için ilgili firma yetkilileri ile Ülkemize ilacın girişi için yasal bir müracaatları olmamasına karşın görüşülmüş ve bilimsel delilleri temin edilerek Bilim Heyetimize bu datalar yine sunulmuştur. Bilim konseyimizce yapılan değerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin başka tedavilere üstünlüğünü gösteren mukayeseli bir bilimsel çalışmanın hala bulunmadığı görülmüştür. Ayrıyeten Avrupa İlaç Ajansı Zolgensma tedavisinde ortaya çıkan yan tesirler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakın vakitte kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Konseyimiz tarafından yakından takip edilmektedir. Fakat, Zolgensma isimli ilacın 0-6 hafta yenidoğan taramasından gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde başka ilaçlara emsal aktifliği olduğunu gösteren son 5 ay içerisinde yayınlanan çalışmalar bulunmaktadır. Yeni bir inceleme yapılması için ilgili firmadan gerçek ömür dataları talep edilerek yeni bir kıymetlendirme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Şuramız en kısa müddette bu değerlendirmeyi yapacaktır.

*SMA tedavisinde dünyada kullanılan üç ilaçtan Nursinersen ülkemizde ruhsatlandırılmış, Risdiplam ruhsat müracaatını yapmış ve son basamağa gelmiştir. Zolgensma ise ruhsatlandırmaya temel hiçbir teşebbüste bulunmamıştır. Tedavinin izlenebilir ve inançlı uygulaması açısından ruhsatlandırma son derece kıymetlidir.

*SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını, standart bakım kurallarına uyarak en üst seviyede sürdürmeyi hedefliyoruz.

*Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suiistimaline şimdiye kadar müsaade vermediğimiz üzere bundan sonra da müsaade vermeyeceğiz. Ailelerimizin umudunun ticari hedeflere alet edilmesine istek göstermeyeceğiz. Daha evvel çocuklarımızın denek olarak kullanılmasına müsaade vermeyeceğimizi beyan etmiştik. Bu pozisyonumuzu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Lakin bilimsel delille aktifliği ispat edilmiş her tedavi için ise gereken kolaylığı sağlamaya hazırız.